今晚七点 | 赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价

近年来，以反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）为代表的小核酸药物凭借其能从基因转录后水平高效调控“不可成药”靶点的独特优势，已成为全球生物医药研发的核心赛道。然而，小核酸药物高度依赖序列特异性碱基配对，传统的野生型啮齿类动物往往因核苷酸序列的种属差异，无法真实评估针对人类靶序列设计的候选药物。在此背景下，构建高度模拟人类靶点表达及病理特征的人源化小鼠模型，成为跨越临床前药效评价到临床翻译鸿沟、确保核酸药物体内靶向性与安全性的关键基础。

本期《南模讲坛》栏目，我们非常荣幸邀请到南模生物研发部研究员——齐晴晴博士，于7月23日（周四）晚7点做客南模生物直播间，为大家带来「赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价」线上讲座。

本课程将系统梳理小核酸药物的研发现状和临床前评价瓶颈，重点介绍南模生物在代谢、神经及补体系统三大前沿领域的重点药靶（如APOC3、ANGPTL3、INHBE、TFR1、C3、CFB等）人源化小鼠模型构建策略与验证实例。为优化小核酸药物临床前试验设计、提升候选核酸药物在临床转化中的成功率提供可行的科学路径，全面赋能新一代小核酸创新药的开发流程。感兴趣的老师同学可以扫描下方二维码报名，届时来南模直播间交流。